兒童打針後年增高10CM？内分泌疾病藥企維昇藥業有何來頭

原創

港股IPO市場或將迎來一家别具風格的生物醫藥企業。

這家名為「維昇藥業」的生物科技公司對外披露了其「增高針」的最新臨床試驗成就：旗下的隆培促生長素在治療病人52周後，病人年生長速率達10.66厘米/年！

於11月17日，維昇藥業攜其三款在研内分泌相關藥物開啓了港股上市之旅，在港交所遞交了招股說明書。

内分泌疾病：亟需攻克的醫學難題

内分泌疾病，在當今醫學界極為棘手的問題。

目前已知的内分泌疾病超過170種(如糖尿病、甲狀腺疾病、腎上腺疾病等)，其中有近一半仍面臨無藥可醫、現有療法療效有限、副作用大等亟待解決的問題。内分泌疾病可在全年齡段發生，對新生兒乃至老年患者均產生影響，通常伴有重大的疾病及社會經濟負擔且須接受終身治療。

内分泌疾病在我國是尚未被滿足的龐大市場，2021年單是前五大非糖尿病内分泌疾病的患者就高達1.92億人。但同時，内分泌疾病在我國又缺乏有效的治療方法和便捷的長期治療方案。

換言之，這是一個方興未艾的市場。

根據弗若斯特沙利文數據，中國的非糖尿病内分泌藥物市場規模2021年達29億美元，預計自2021年至2025年的年復合增長率為20.2%。

兒童矮小症和侏儒症屬於常見的内分泌疾病，均是人體生長激素缺乏而引起的疾病。在該領域，國内的醫療市場亦有待進一步發展和完善。

數據顯示，在2021年，中國18歲以下矮小症患者人數估計為820萬人；軟骨發育不全(即侏儒症)患者估計達5.08萬人。

但該兩個疾病的長期治療效果尚不明朗，需要生物醫學技術的進一步發展來解決這些醫學難題。

維昇藥業就是將重心放在了兒童内分泌疾病領域，集中精力投入到「增高針」領域。

「增高針」領域的潛力股

維昇藥業是一家專注於内分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司，治療領域包括成人内分泌、兒童内分泌以及内分泌罕見病。

維昇藥業的產品管線並不豐富，目前只有三款候選藥物，且均在臨床試驗階段。

其中，公司的核心產品隆培促生長素以及TransCon CNP均是治療兒童内分泌疾病的藥物，前者用於治療兒童生長激素缺乏症(即矮小症)，後者用於治療侏儒症。

資料顯示，隆培促生長素是第一款且同類唯一一款在美國和歐盟被批準用於治療PGHD的LAGH，已分别於2021年及2022年獲得FDA及EMA的上市批準，有潛力成為用於治療兒童生長激素缺乏症的同類最佳候選藥物。

在中國3期關鍵試驗中，於52周時，隆培促生長素的年生長速率為10.66厘米/年，而短效(每日注射)人生長激素為9.75厘米/年，p值為0.0010，證實了隆培促生長素較短效(每日注射)人生長激素具有優效性。

隆培促生長素提供了方便的每周一次給藥方案，與每日一次人生長激素相比，注射頻率降低86%，並且顯著提高了兒童患者在日常生活中給藥的依從性。

隆培促生長素預計將於2023年向國家藥監局提交生物制品上市申請，並且公司已經為此制定了商業化計劃，計劃成立一支兒科内分泌銷售團隊覆蓋公立醫院、與廣泛的私人診所網絡建立合作。此外，公司獲得了建設蘇州中心的建設用地規劃許可證等相關許可，將就隆培促生長素的本地化生產推動技術轉移。

TransCon CNP方面，其是一款處於開發階段的用於治療兒童軟骨發育不全的潛在同類首創的疾病修正療法，而目前大中華區尚無有效的疾病修正療法獲批。一項已完成的全球1期臨床試驗中，TransCon CNP展現出可持續提供活性CNP的能力，對軟骨發育不全疾病修正的能力在該試驗中得到了充分的研究。

目前，TransCon CNP在全球泛圍内進入後期臨床試驗階段，明年一季度將成為該項試驗開放標簽階段的獨家申辦方。

維昇藥業的另外一款藥物是帕羅培特立帕肽，該產品是一款處於開發階段的創新療法，適用於甲狀旁腺功能減退症。今年8月，FDA接受了帕羅培特立帕肽用於治療患有甲狀旁腺功能減退症的成人患者的NDA申請，目前公司正在中國進行一項帕羅培特立帕肽3期關鍵試驗並完成了患者入組，預計將在2023年向國家藥監局提交NDA。

值得關注的是，儘管維昇藥業的在研產品數量並不多，但其研發團隊可謂是人才濟濟。

目前，公司的研發團隊由53名全職僱員組成，約32%擁有博士學位或醫學博士學位，研發團隊在創新藥物及/或内分泌療法的臨床開發方面平均擁有超過12年經驗。

公司的首席醫學官楊軍是一名醫學博士，曾為資深内分泌專家，其曾在禮來中國就任臨床研究醫師、糖尿病領域醫學總監及高級醫學總監。

虧損不止，股東陣營卻很豪華

由於未有產品實現商業化創收，維昇藥業直至目前並未有收入產生，並且連年錄得虧損。

2020年、2021年、2021年前7月及2022年前7月，維昇藥業錄得的全面虧損總額分别為9897.1萬元、4.85億元、2.74億元及1.3億元。公司的絕大部分經營虧損是由於研發開支及行政開支所致，單單是隆培促生長素研發成本在2021年就接近2億元。

雖然旗下三款產品尚未實現商業化，但維昇藥業近幾年頻頻獲得資本的青睐，一些投資方來頭不小。

2018年11月，維昇藥業完成自Vivo Capital及Sofinnova的A輪融資，並合共募資4000萬美元；

2021年1月，維昇藥業完成1.5億美元的B輪融資，其中紅杉中國基金領投，奧博資本、夏爾巴、Cormorant、HBM Heal thcare Investments、鼎豐生科資本、Logos Capital、晨嶺資本跟投。

股權結構方面，維昇藥業的創始股東Ascendis Pharma持有39.95%股權，為公司第一大股東；第二大及第三大股東分别為Vivo Capital及Sofinnova，分别持股35.09%及5.08%。