國産首個JAK抑制劑申請上市 澤璟制藥逐步實現多産品商業化

2022年9月28日，澤璟制藥（688266.SH）宣布自主研發的1類新藥鹽酸傑克替尼片已向國家藥品監督管理局（NMPA）遞交新藥上市申請（NDA），目前等待正式受理中。

公司正在開展鹽酸傑克替尼片治療骨髓纖維化和免疫炎症性疾病領域的十多個適應症的臨床試驗。本次遞交新藥上市申請的適應症是用于治療中、高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多症後骨髓纖維化（Post-PV-MF）和原發性血小板增多症後骨髓纖維化（Post-ET-MF），這是鹽酸傑克替尼片首個遞交新藥上市申請的臨床適應症，標誌著該産品的商業化進程邁出了重要的一步。

值得一提的是，根據公開資料查詢，傑克替尼也是第一個申請新藥上市的國産JAK抑制劑類創新藥物。

據介紹，鹽酸傑克替尼是澤璟制藥自主研發的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該産品的自主知識産權。傑克替尼對Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強。另外，傑克替尼還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性降低鐵調素轉錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發生率和減少輸血依賴。

《一項隨機、雙盲、雙模擬、平行對照、多中心評價鹽酸傑克替尼片對照羟基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性的III期臨床試驗》（方案編號：ZGJAK016），在浙江大學醫學院附屬第一醫院和中國醫學科學院血液病醫院等38家醫院開展，獨立數據監查委員會（IDMC）對該項試驗的期中分析數據進行審核後，判定本次期中分析結果達到了方案預設的主要療效終點。有關該項臨床試驗的詳細數據，將在後續相關學術會議上公布。

公告顯示，鹽酸傑克替尼片目前正在開展多個免疫炎症性疾病和纖維化疾病的臨床研究，其中中高危骨髓纖維化（III期）、蘆可替尼不耐受的中高危骨髓纖維化（IIB期）兩項注冊臨床試驗已經成功，正在開展的臨床試驗包括蘆可替尼復發/難治的骨髓纖維化（IIB期）、重症斑禿（III期）、中重度特應性皮炎（III期）、特發性肺纖維化（II期）、移植物抗宿主病（II期）及中重度斑塊狀銀屑病（II期）等。鹽酸傑克替尼片治療活動性強直性脊柱炎的II期臨床試驗已于近期取得成功。鹽酸傑克替尼片治療重型新型冠狀病毒肺炎的II期臨床、治療系統性紅斑狼瘡的臨床試驗已獲得CDE批准。

此外，鹽酸傑克替尼片治療骨髓纖維化獲得了美國FDA的孤兒藥資格認定，在美國的I期臨床試驗正在進行中。鹽酸傑克替尼片治療重症斑禿的臨床試驗已經獲得美國FDA批准。鹽酸傑克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家「重大新藥創制」科技重大專項立項支持。

資料顯示，骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細胞的前體細胞被纖維組織取代，引起異形紅細胞生成、貧血和脾髒腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據國際預後積分系統（IPSS）和動態國際預後積分系統（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高危患者。根據DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4和1.5年，嚴重影響患者的生活質量和壽命。

中國骨髓纖維化的每年新發患者人數約6萬人，存量患者人數達到20多萬。根據弗若斯特沙利文預測數據，中國骨髓纖維化藥物市場規模在2020年為17.3億元，預計到2025年和2030年藥物市場規模增長至29.3億元和33.0億元。

目前已在國内上市治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進口藥物蘆可替尼，根據公開信息，2021年蘆可替尼全球銷售額約為35億美元。

澤璟制藥是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病和肝膽疾病等多個治療領域的創新驅動型化學及生物新藥研發和生産企業，是中國首家以科創板第五套標准上市的企業。

公司建立了三個研發中心，分別位于江蘇昆山、上海張江、美國加州，開發了豐富的小分子新藥與大分子新藥的産品管線，覆蓋肝癌、非小細胞肺癌、結直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌症和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病、免疫炎症性疾病等多個治療領域。

公司注重同時布局大病種疾病和罕見病、廣譜性和特效性，注重實現在研藥品領先性和可及性，從而形成産品管線的差異化綜合競爭優勢。目前，公司在研16個新藥的45項研發項目，子公司GENSUN的産品線包括10余個候選抗體新藥。

公司先後承擔了5項國家「重大新藥創制」、多項江蘇省級科技項目；截至2022年6月30日，公司擁有已授權發明專利110項（含子公司GENSUN 8項）；公司累計申請發明專利271項（含子公司GENSUN 37項）。

澤璟制藥表示，公司將始終致力于研發和生産具有全球自主知識産權、安全、有效、患者可負擔的創新藥物，以滿足國内外巨大的臨床需求。

來源：中國財富通