首藥控股業績說明會：持續研發提升核心競爭力 首個産品2023年底或實現初步商業化

5月10日，首藥控股(北京)股份有限公司（以下簡稱「首藥控股」，證券代碼：688197）在線召開了2021年度業績說明會，董事長李文軍、副總經理孫穎慧、財務總監王亞傑和董秘張英利出席，並就投資者頗為關注的臨床研究進展、商業化策略、核心團隊背景等方面做了詳細介紹。從長遠角度來看，中國的創新藥依然向好，首藥控股會持續加大投入研發力度，加快創新藥的開發。孫穎慧表示，公司首個商業化産品SY-707預計將于2023年底實現初步商業化。

差異化管線布局 提升産品核心競爭力

業績說明會上，首藥控股表示，公司研發管線涵蓋了非小細胞肺癌、淋巴瘤、肝細胞癌、胰腺癌、甲狀腺癌、卵巢癌、白血病等重點腫瘤適應症以及II型糖尿病等其他重要疾病領域。

截至2021年末，首藥控股擁有自主在研新藥22個，159項授權發明專利，17個新藥已進入臨床，其中2個III期，3個II期，12個I期。

産品層面，首藥控股核心産品二代ALK抑制劑SY-707正在進行第Ⅱ、Ⅲ臨床試驗，第三代ALK抑制劑SY-3505的I期臨床試驗和BTK抑制劑SY-1530的Ⅱ期臨床試驗工作正在快速推進。已有的臨床前以及臨床研究結果表明，SY-707在晚期ALK陽性非小細胞肺癌的治療中體現出具有相當競爭力的療效及安全性。根據2021年報，CDE（國家藥品監督管理局藥品審評中心）同意SY-707在完成Ⅱ期臨床試驗，試驗結果達到預期後可申請有條件批准上市（作為克唑替尼耐藥患者的二線用藥）。2021年10月，SY-707聯合特瑞普利單抗和吉西他濱治療晚期胰腺癌及其他實體瘤的臨床試驗申請已獲得國家藥監局通過。

SY-3505的優勢在于對于第一代和第二代ALK抑制劑耐藥的關鍵ALK突變體依然具有良好的抑制作用，同時在分子設計時有意平衡了入腦率和神經毒性，保證了臨床上的安全性，是第一款進入臨床試驗階段的國産三代ALK抑制劑。

SY-1530主要用于治療多種B細胞來源的血液腫瘤（包括多種類型的非霍奇金淋巴瘤），在已完成的I期臨床試驗中，産品已顯示出良好的安全性以及對多種非霍奇金淋巴瘤的顯著治療效果。

目前，國内已上市4款ALK抑制劑、3款BTK抑制劑，針對ALK和BLK將要面臨的激烈市場競爭，首藥控股副總經理、科學委員會主席孫穎慧表示：「從分子設計之初就在考慮差異化的設計，目前已有的臨床數據也有了一些體現，基于産品的臨床數據，會在多個路徑上發力。在ALK賽道上，公司同時擁有二代藥物和三代藥物（簡稱「2+3」），除了常規商業化策略外，還會同時發揮二代、三代藥物的協同效應。」

據介紹，「2+3」全布局的潛在優勢主要體現在兩個方面：一是序貫治療的連續性強，選擇「2+3」可以保證患者的無縫治療，從而使患者的治療效果更有保證；二是藥物的可及性高，「2+3」全布局可以降低首藥控股的綜合成本，包括研發成本、商業化成本、生産成本等，從而可以在臨床應用中明顯降低患者的用藥負擔，這也是首藥控股産品在商業化過程中的核心競爭力。

除了上述核心産品，首藥控股自主研發的RET抑制劑SY-5007是國内首個進入臨床研究的國産選擇性RET抑制劑，首藥控股表示，目前該産品的I期臨床研究的爬坡試驗已經基本完成，從已有數據來看，在低劑量組已經有患者表現出良好療效，首藥控股將在快速完成臨床I期研究後，爭取申請II期附條件上市資格，並計劃在拿到資格之後，持續加大資源投入，在全國多家研究中心開展II期臨床試驗，快速完成入組，爭取成為國産第一個批准上市的同類藥物。

敢為人先引領研發 首藥甘當「創新機器」

憑借諸多創新産品及良好的臨床表現，首藥控股被譽為行業内的「創新機器」，特別是在以「燒錢」著稱的創新藥賽道中，首藥控股的投入産出比表現突出，而這樣一家企業的掌舵人卻並非醫藥專業出身，在業績說明會上，李文軍董事長以「後勤部長」的身份，對首藥控股如何成為一台「創新機器」提煉了下面幾點經驗：

首先，創建創新機器需要追求效率，追求更新、更快、更高。所謂「新」，就是産品立項以臨床價值為導向，充分考慮競品差異化，追求「國際新、國内優」；所謂「快」，就是研發模式采用交替穿插、多線並行的模式，能夠最大程度加快研發速度；所謂「高」，就是投入産出比高。

其次，首藥控股從成立之初就貼近頭部藥廠和科研院所，已向知名藥企輸出創新藥11個，注重貼近市場，更懂臨床需求和商業化。

第三，簡單實幹的文化，李文軍將自身定位為服務者，能夠容得下比自己優秀的員工，用企業家的情懷和擔當，為科學家搭建好平台，解決科研人員生活上的後顧之憂，同時給與最大的信任，使得員工與平台共同成長。

基于上述理念，首藥控股與科研人員可謂「互相成就」，創新實力與研發效率獲得多方認可。首藥控股獲得了8項國家「重大新藥創制」專項支持；「企業創新藥物孵化基地」和「G蛋白偶聯受體關鍵技術平台」兩大平台被國家科技部列為國家級平台，並且被北京市人民政府認定為「中關村生物産業創新基地」。此外，首藥控股還被北京市科委認定為「北京市G20創新引領企業」「北京市腫瘤與糖尿病小分子靶向新藥工程技術研究中心」和「北京市科技研究開發機構」。

根據2021年報數據，首藥控股研發人員數量達128人，占員工總數的比例超85%，2021年研發投入1.57億元，同比增長84%，預計未來仍將保持較高的增長速度。

另外，首藥控股對合作研發秉持非常開放的態度，包括考慮跟海外藥企進行權益合作、臨床試驗合作等多種方式。

首藥商業化初長成 2023年底見真章

除了管線布局與研發思路，首藥的首個商業化産品SY-707預計將于2023年底實現初步商業化。從海内外過往經驗來看，藥品一旦成功獲批上市放量，高研發投入都會兌現為産品營收的快速增長。

孫穎慧表示，首藥控股目前手握兩款ALK抑制劑（二代藥物SY-707和三代藥物SY-3505），可以打「組合拳」，這個在國内應該是唯一的一家，可以覆蓋ALK陽性非小細胞肺癌患者從一線、二線到三線及三線以上的全流程的用藥管理，因此在未來的商業化推廣中具備很強的協同效應，同時也將大大拓寬這兩個産品商業化護城河的寬度和深度。

對于産品上市後的推廣，首藥控股擬基于自建團隊，結合外部的經銷商、大型藥企、商業保險、互聯網等各種渠道，多方發力，積極進入國家醫保目錄和集采中標目錄，讓醫患群體充分了解公司産品。

孫穎慧還表示，為了對投資者和股東的利益負責，首藥控股不會一味追求研發first-in-class類藥物，而是會和fast-follow類藥物進行合理的分配，兼顧成熟度與創新性。

同時，首藥控股位于北京經濟技術開發區的新藥研發與産業化基地主體工程已基本完成，預計2023年投入使用，項目占地40畝，建築面積約5萬平米，建成後將成為首藥控股集研發、生産、銷售于一體的總部基地，為迎來公司首個NDA做好准備。

2021年末，國家藥監局等8部門聯合印發了《「十四五」國家藥品安全及促進高質量發展規劃》。《規劃》明確提出，批准一批臨床急需的創新藥，加快有臨床價值的創新藥上市。首藥控股在2022年3月上市，雖然承受了市場不小的壓力，但堅持搞研發的決心不會動搖，2023年公司有望為市場也為自己交出一份漂亮的答卷。

來源：發布易