基石藥業－B(02616-HK)遞交ivosidenib用於治療IDH1基因突變的R/R AML

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【財華社訊】基石藥業－B(02616-HK)公布，已向新加坡衛生科學局遞交ivosidenib的新藥上市申請（NDA），用於治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的成人復發或難治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者。

Ivosidenib是一種強效、高選擇性同類首創口服IDH1抑制劑，由基石藥業的合作夥伴AgiosPharmaceuticals(納斯達克股份交易代碼：AGIO)(Agios)開發，且已於二零一八年七月獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准，用於治療經美國FDA批准的伴隨診斷檢測的攜帶易感IDH1基因突變的AML成人患者。二零一九年五月，美國FDA批准了ivosidenib的補充新藥申請，用於治療75歲及以上或因合併症而無法使用強化化療(IC)的新診斷IDH1基因突變的AML患者。

AML是成人白血病中最常見的類型，且疾病進展迅速，絕大多數患者為老年患者。在美國，每年約有20,000新發病例，患者五年生存率約29%。在新加坡，每年發病率呈上升趨勢老年和R/RAML患者預後較差，大約6%至10%的AML患者攜帶IDH1突變。

目前，針對新診斷AML患者的標準治療主要為IC的誘導治療，約35%至40%的年輕患者可以達到完全緩解，但僅有約10%的老年患者能實現三年或以上生存。大部分AML患者最終會對治療產生耐藥或復發，發展為R/RAML，後續臨床治療難度極大，且國際上尚無統一的標準治療方案。隨著基因測序的出現，突變分析為AML治療帶來了新的機遇與挑戰。

Ivosidenib是一種針對IDH1酶的口服靶向抑制劑，也是全球首個唯一獲得美國FDA批准治療IDH1突變R/RAML的藥物。

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