基石药业针对晚期GIST的I/II期註册试验完成中国首例受试者给药

苏州2019年8月26日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）今日宣佈，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发的avapritinib的I/II期桥接註册性试验实现首例受试者给药。这是一项中国单独的研究，包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验，目的是评估avapritinib在不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者中的安全性、药代动力学和疗效。该试验将包括PDGFRA D842V基因驱动的GIST和二线、叁线及以上的GIST患者。

GIST是常发生於胃壁或小肠中的肉瘤，高发於50岁-80岁。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关，但目前针对PDGFRA D842V突变的患者尚无有效的治疗药物批准。

Avapritinib是一种口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。已发表的临床前资料显示，avapritinib对KIT和PDGFRA突变的GIST有强效的抑制作用。
2018年6月，基石药业通过与Blueprint Medicines达成合作，获得了包括avapritinib在內的叁种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化avapritinib的权利。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“GIST是一种罕见病，但近年发病率却有上升趋势，且其中PDGFRA D842V突变的GIST患者缺乏有效治疗方式。基石药业致力於为临床急需开发创新药物。我们的合作伙伴Blueprint Medicines，已经就avapritinib在美国和欧洲都提交了上市申请，我们正努力紧随其后，力争让大中华区患者也可以儘快从这一创新精准药物中获益。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“GIST早期症状较隐蔽，部分患者被诊断出GIST时已是疾病晚期。在ASCO公佈的全球I期NAVIGATOR 试验最新资料显示，avapritinib对PDGFRA外显子18突变的GIST患者的客观缓解率可达到86%，且耐受性良好。目前，我们在中国已经开啟了两项avapritinib的註册临床试验，首例患者均已入组。我们会全力推进这一药物在大中华区的开发，期待早日成功。”
关於avapritinib

Avapritinib是一款在研的口服精准疗法，可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向於激酶活化构象的I型抑制剂。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对啟动环突变活性最强，而目前批准的GIST疗法不能抑制啟动环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高於其他激酶抑制剂。
Blueprint Medicines率先开发avapritinib，用於治疗晚期GIST、晚期全身性肥大细胞增生症（SM）以及惰性和冒烟型SM。美国FDA已经授予avapritinib两个突破性疗法认证，一个用於治疗PDGFRA D842V基因驱动的GIST，一个治疗晚期SM，包括侵袭性SM亚型、伴随相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病。
在2019 ASCO 公佈的avapritinib全球I期NAVIGATOR试验资料截至2018年11月16日。
关於基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物製药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前5款后期候选药物正处於或接近关键性试验。凭藉经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物製药公司。
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