榮昌生物：泰它西普治療全身型重症肌無力Ⅱ期研究數據公布

10月31日，榮昌生物制藥（煙台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布，泰它西普（研發代號：RC18；商品名：泰愛®）治療全身型重症肌無力(gMG)的國内Ⅱ期臨床研究已經完成。研究結果顯示，泰它西普能顯著改善全身型重症肌無力病情且安全性良好。

該項多中心、隨機、開放的臨床研究，受試者為確診的、乙酰膽堿受體抗體陽性並接受穩定標准治療的全身型重症肌無力成人患者。該研究篩選41例患者，隨機入組29例，其中14例使用泰它西普160mg，15例使用泰它西普240mg，每周給藥一次，為期24周，研究的主要療效終點是第24周QMG評分（重症肌無力評分Quantitative Myasthenia Gravis Score，是重症肌無力臨床研究中最常用的量表之一）相比基線的改變。

研究結果顯示，泰它西普160mg組的QMG評分平均降低7.7分，240mg組的QMG評分平均減低9.6分，顯示出臨床意義的顯著療效（改善3分有臨床意義，改善5分以上有顯著療效），表明泰它西普能顯著改善全身型重症肌無力的病情，體現出良好的有效性和安全性。

這是泰它西普本月為重症肌無力患者帶來的又一喜訊。10月12日，榮昌生物宣布，泰它西普針對重症肌無力患者的治療獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的孤兒藥資格認定。據悉，獲得該項資格認定的藥物，可在美國享受上市申請快速通道、上市後7年研發獨占期以及稅收優惠等激勵政策。

資料顯示，重症肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由針對突觸後膜上乙酰膽堿受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽堿受體相關蛋白的自身抗體引起，可不同程度影響眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，約85%的患者會出現眼肌以外的症狀，發展為全身型重症肌無力（gMG），已被納入我國《第一批罕見病目錄》。目前，治療重症肌無力的主要治療方法以膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑為主，部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，臨床存在大量未被滿足的需求。

泰它西普是由公司CEO、首席科學官房健民教授發明設計的一個抗體融合蛋白藥物分子，通過同時抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子的過度表達，「雙管齊下」阻止B細胞的異常分化和成熟，從而治療B細胞介導的多種免疫性疾病。2021年3月9日，泰它西普首個適應症即系統性紅斑狼瘡適應症獲得國家藥監局批准在國内上市銷售，同年底進入國家醫保藥品目錄。除系統性紅斑狼瘡、重症肌無力外，泰它西普用于視神經脊髓炎譜系疾病、類風濕關節炎、IgA腎病、原發性幹燥綜合征、多發性硬化症等適應症的臨床研究也已進入Ⅱ/Ⅲ期臨床研究階段。

來源：中國財富通