Kazia支持美国领先癌症中心开展GDC-0084联合放疗一期临床试验

日期：2019年7月22日 下午3:44 悉尼2019年7月22日 /美通社/ -- 专注肿瘤治疗的澳大利亚生物科技公司Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 欣然宣布，位于纽约州纽约市的纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)将展开Kazia的研究性新药GDC-0084与放疗联合使用的一期临床试验，对GDC-0084在针对已经扩散到大脑的肿瘤（脑转移瘤和柔脑膜转移瘤）上的潜在应用进行研究。这项研究将探索GDC-0084的新应用，并与其他针对不同形式脑癌的研究同时进行。
Kazia Therapeutics首席执行官 James Garner 博士评论道：“MSK是世界领先的癌症治疗中心之一，我们很荣幸能在这一先进研究项目上为他们提供支持。很多癌症都有可能扩散到脑部，如果扩散了，治疗就变得相当棘手。MSK目前正在研究GDC-0084是否有可能增强放疗的效果，而放疗目前仍然是大多数癌症的标准治疗方法。”
要点

* MSK将启动GDC-0084与放疗联合使用的一期临床试验，受试者是患有实体肿瘤脑转移（肿瘤已扩散到大脑）和柔脑膜转移（PI3K通路发生基因改变）的人群。 * 该试验预计将招募18到30名患者，大约需要两年时间完成。 * 该试验将由MSK负责，Kazia提供研究药物和资金等形式的支持。 * 该研究启动后，正在使用GDC-0084进行的临床试验总数达到5个，每项试验都针对不同形式的脑癌。 多达30%的转移性肿瘤患者会在大脑中出现继发性肿瘤（转移）。放疗仍是标准疗法，但尽管采用了最佳治疗方案，仍有30%至50%的患者在一年内病情依旧进展。在针对某些癌症的动物模型中，PI3K通路已显示出有助产生化疗抗性的活性。GDC-0084是一种可以穿过血脑屏障的PI3K抑制剂，可减少对放疗产生抗性的问题。这次展开的临床试验就是为了验证这一假设。

该试验预计将招募18到30名患者，他们体内的肿瘤都已扩散到大脑。针对PI3K通路的具体改变，这些患者将接受基因检测，而招募对象仅限于携带相关突变的患者。这是一种临床研究方法的范例，也被称为“精准医学”或“个性化医学”，即相关治疗只针对那些最有可能受益的患者。预计该试验将在2019年下半年开始招募。

该研究分为两部分。第一部分旨在确定GDC-0084与放疗联合使用时的最大耐受剂量(MTD)。一旦剂量确定，研究进入第二部分，再招募12名患者，并使用这一剂量来探索有效性的初步信号。
该研究的负责人是MSK肿瘤放射治疗科转移性疾病项目总监T Jonathan Yang博士。Yang博士毕业于耶鲁大学医学院，是一位通过专业领域认证的放射肿瘤学家，专门研究对中枢神经系统肿瘤的治疗。作为一名临床研究人员，他在各大期刊上广泛发表研究论文，曾参与大量脑癌临床试验。
此次研究的启动意味着正在使用GDC-0084开展的临床试验总数达到5个：
申办者
阶段
适应症
注册
Kazia Therapeutics
二期
成胶质细胞瘤
NCT03522298
肿瘤临床试验联盟(Alliance for Clinical Trials in Oncology)
二期
转移性脑肿瘤
NCT03994796
丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute)
二期
乳腺癌脑转移（联合使用赫赛汀(Herceptin)）
NCT03765983
圣犹达儿童研究医院(St Jude Children's Research Hospital)
一期
神经胶质瘤（DIPG，儿童脑肿瘤）
NCT03696355
纪念斯隆-凯特琳癌症中心
一期
转移性脑肿瘤
（联合使用放疗）
（待定）

据预计，这项研究大约需要两年时间完成。Kazia将提供各种形式的支持，包括用于支付部分费用的资金支持。这项研究将以美国食品和药物管理局(FDA)的“研究性新药临床试验(IND)”的形式开展，主要监管责任将由MSK承担。这项研究的执行有待MSK机构审查委员会的审批，目前尚未获得批准。