基石藥業-B(02616-HK)：PD-1抗體CS1003獲美國FDA授予孤兒藥資格

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【財華社訊】基石藥業-B(02616-HK)公佈，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予CS1003，一種靶向人程式性細胞死亡蛋白1(PD-1)抗體，孤兒藥資格，用於治療肝細胞癌。孤兒藥資格認定源自孤兒藥法案，是FDA鼓勵開發用於治療罕見病創新藥的措施。凡獲得孤兒藥資格認定的新藥，有機會獲得七年市場獨佔權。除此之外，FDA對孤兒藥有稅費優惠、減免處方藥使用者費用、研發資助和方案協助、快速審批通道等一係列的配套措施。

CS1003是一種PD-1的人源化重組IgG4單克隆抗體，該公司正在開發以用於多種腫瘤的免疫治療。與已經獲批、或者正在臨床試驗的大多數結合人源及猴PD-1的單克隆抗體相比，CS1003不僅能夠結合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠腫瘤模型的藥效測試中，表現出獨特的競爭優勢。CS1003的I期臨床試驗目前正在澳洲,紐西蘭和中國同步進行。同時，CS1003聯合lenvatinib一線治療治療晚期肝癌患者的全球多中心III期註冊臨床研究也正在入組。

PD-1全稱為細胞程式性死亡受體1，是一種主要表達在T細胞上的抑制性受體，在正常生理情形下，PD-1會通過與程式性死亡配體1(PD-L1)或配體2(PD-L2)結合來抑制T細胞的活化及細胞因子的產生，進而起到保護機體免受自身免疫係統攻擊的作用。

然而，研究發現，在人類的多種實體瘤以及一些血液惡性腫瘤細胞表面上也有大量表達的PD-L1分子，腫瘤細胞可以通過這些PDL1分子與T細胞上的PD-1的結合，成功逃避機體免疫係統的識别和攻擊。PD-1或PD-L1免疫檢查點抑制劑類的抗癌藥物可以阻斷腫瘤免疫逃逸機制，恢復患者自身的免疫係統，以達到抗癌功能。

CS1003是一種PD-1的人源化重組IgG4單克隆抗體，正在開發用於多種腫瘤的免疫治療。與已經獲批或正在臨床試驗的大多數結合人源及猴PD-1的單克隆抗體相比，CS1003不僅能夠結合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠腫瘤模型的藥效測試中，表現出獨特的競爭優勢。

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