昆藥集團：在研新藥IDH1選擇性抑製劑獲藥物臨床試驗批准

11月12日晚間，昆藥集團（600422）發布公告稱，公司收到國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批准通知書》，同意公司按照提交的方案開展治療異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的實體瘤的臨床試驗。

據了解，昆藥集團本次申請用于IDH1臨床試驗的新藥為其研製的KY100001片，是一款針對IDH1基因突變的實體瘤的選擇性抑製劑，適應症為IDH1基因突變的實體瘤，包括但不限于肝内膽管瘤。這是我國首個自主研發的進入臨床研究的針對IDH1基因突變的選擇性抑製劑。

IDH是人體内參與細胞能量代謝的限速酶，研究表明由IDH突變導致的細胞内致癌代謝物積聚會促進腫瘤發展，而肝内膽管癌病例中近1/5患者攜帶IDH1突變。作為備受矚目的抗腫瘤藥物研發領域，全球多款IDH1抑製劑正在開發中。目前已上市的小分子IDH1抑製劑是由Agios製藥開發的Ivosidenib（AG-120），用于治療IDH1突變的復發性或難治性急性髓性細胞白血病（AML）成年患者。此外，諾華的IDH-305、FORMA公司的Olutasidenib （FT-2102）、拜耳的BAY-1436032等多款IDH1抑製劑正處于不同的研究階段。本次昆藥集團KY100001片獲得藥物臨床試驗批准通知書，率先突圍我國IDH1抑製劑研發領域，在細分賽道獲得領先優勢。

近年來全球範圍内的肝内膽管瘤發病率呈上升趨勢。據統計，上海地區的發病率約為7.55/10萬人，較為保守的按15%左右為IDH1突變推算全國發病人數約為1.6萬人每年，對標Ivosidenib的2.6萬美元/月治療費用，僅肝内膽管瘤單個適應症直接經濟價值就高達4億美元左右。

昆藥集團臨床前研究顯示，KY100001的靶點選擇性高，臨床前毒理研究中展現了良好的耐受性，安全性風險可控。若KY100001能夠成功上市，將造福衆多具有IDH1突變的肝内膽管瘤患者，同時為昆藥集團帶來可見的經濟效益。隨著昆藥集團的持續研究推進，其它IDH1突變的腫瘤患者也將獲益。

來源：發布易