展示Nuwiq® (simoctocog alfa)對既往未曾治療患者(PUP)有效性的NuProtect研究終局結果在ASH 2019上呈報

瑞士拉亨--(美國商業資訊)--Octapharma今天宣布，樣本量最大的第VIII因子(FVIII)單一產品用於重症A型血友病真性PUP的NuProtect前瞻性研究終局結果今天在佛羅里達州奧蘭多召開的美國血液學會(ASH) 2019年會上口述呈報。

NuProtect是前瞻性、跨國、開放、非對照III期研究，評估人類細胞系衍生重組FVIII Nuwiq^® (simoctocog alfa)在重症A型血友病 PUP中的免疫原性、有效性和安全性。英國倫敦大奧蒙德街兒童醫院(Great Ormond Street Hospital for Children)的Ri Liesner博士首次呈報Nuwiq^® (simoctocog alfa)在PUP中隨訪最長達100個暴露日的免疫原性、有效性和安全性終局資料。

該研究的主要研究者Liesner博士評論道：「NuProtect研究為我們認識影響A型血友病中抑制因子發生的各類因素做出了寶貴貢獻，並將有助於知照PUP的治療決策。」

治療重症A型血友病 PUP時，發生拮抗FVIII的中和抗體是最嚴重的問題。NuProtect研究的105例患者中，高滴度抑制因子累積發生率為17.6%，所有抑制因子累積發生率為27.9%。Liesner博士在SIPPET研究資料的背景中討論了上述結果，SIPPET中，高滴度抑制因子累積發生率，接受倉鼠細胞系衍生重組FVIII產品的患者為28.4%，接受血漿衍生FVIII產品治療的患者為18.6%。

有趣的是，基礎F8基因突變分析顯示，NuProtect研究中非空突變患者沒有一例發生Nuwiq^®的抑制因子。

Liesner博士評論道：「該資料提示，Nuwiq^®在PUP中的免疫原性風險低，與倉鼠細胞衍生重組FVIII產品相比，其特性更接近血漿衍生FVIII產品。這個相對龐大的臨床資料集支持PUP使用Nuwiq^®。」

該資料同時展示了Nuwiq^®預防和治療PUP出血的有效性和安全性。在所有50例接受Nuwiq^®連續預防性治療的患者中，預防自發性出血事件的有效性均評為「優秀」。93%的出血發作中，需要時治療評為「優秀」或「良好」，19台受評手術中，作為手術預防性治療的有效性評為「優秀」或「良好」者占95%。Nuwiq^® 耐受良好，研究者僅報告1例疑似與治療相關的嚴重不良事件（需要住院的輕度皮疹），該事件緩解後，治療繼續進行。

Octapharma血液學IBU主管Larisa Belyanskaya博士表示：「Nuwiq^®用於這一挑戰性患者群體的資料如此振奮人心，我們為能夠傳播該資料感到自豪。這一里程碑研究擴大了Nuwiq^®的豐富臨床經驗，在Nuwiq^®對血友病患者從最初治療到長期保護的所有臨床階段價值的展示中代表了重要的進步。」

Octapharma董事Olaf Walter補充道：「我們認為，Nuwiq^®的免疫原性反映了其人類細胞系來源，更廣義而言，反映了Octapharma採用人類蛋白質來改善患者生活的方法學依據。上述資料展示了本公司策略的價值，顯示了Octapharma對出血障礙群體的不懈承諾。」

關於A型血友病

A型血友病是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色體連鎖遺傳性出血性疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。全球每1萬名男性中約有一名受累。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。

關於Nuwiq^®

Nuwiq^® (simoctocog alfa)是第四代重組第八因子(rFVIII)蛋白質，在人類細胞株中生產，未經化學修飾或任何其他蛋白質融合¹。其培養不含人源性或動物源性添加物，不含非人類蛋白質抗原決定簇，與von Willebrand因子的親和力高¹。已完成7項評估Nuwiq^®治療的臨床試驗，涉及201例次重症A型血友病經治患者（PTP；190人），其中包含59例兒童¹。NuProtect研究評估Nuwiq^®用於既往未曾治療的患者(PUP)。66例患者的中期分析顯示，高滴度抑制因子累積發生率為12.8%，所有抑制因子累積發生率為20.8% ²。Nuwiq^®的劑量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU ³。Nuwiq^®在59個國家獲准用於治療和預防所有年齡組A型血友病患者（先天性FVIII缺乏）的出血³。

關於NuProtect研究
NuProtect (NCT01712438)前瞻性、多中心、跨國、開放、非對照III期研究評估Nuwiq^®在既往未曾暴露於任何 FVIII濃縮物或含有FVIII的血製品的重症A型血友病患者中的免疫原性、有效性和安全性。患者接受Nuwiq^® 治療，療程為100個暴露日或最長達5年。該研究在17個國家38家單位展開。合計入組110例患者。其中108例接受Nuwiq^®治療。

關於Octapharma
Octapharma的願景是：「我們的熱情驅動我們提供促進人類生活的新健康解決方案」。Octapharma總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業，Octapharma致力於切實改善人們的生活品質，而且自1983年以來便一直從事這一行業；因為這是我們與生俱來的使命。本公司的價值是主人翁精神、誠信、領導力、永續性和企業家精神。

2018年，公司實現了18億歐元的營收，3.46億歐元的營運收入，並對研發和資本支出投資2.4億歐元，用於確保公司未來的發展。Octapharma在全球雇用了約8,314名員工，用以下三大領域的產品為115個國家病患的治療提供支援：

• 血液科（凝血障礙）
• 免疫療法（免疫障礙）
• 重症監護（出血處治和功能性容量補充）

Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有七處研發設施和六處一流的製造設施。

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
2. Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20.
3. Nuwiq^® Summary of Product Characteristics（Nuwiq^®產品特性摘要）.

原文版本可在businesswire.com上查閱：https://www.businesswire.com/news/home/20191210005421/en/

免責聲明：本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用，煩請參照原文，原文版本乃唯一具法律效力之版本。

聯絡方式：

Octapharma AG:

Octapharma AG血液學國際業務部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
電話：+41 55 4512121

Ivana Spotakova
傳播經理
ivana.spotakova@octapharma.com
電話：+41793474607