長春高新(000661.SZ)：子公司金賽藥業1類新藥GenSci144片獲批臨床，用於苯丙酮尿症

2026年5月26日，長春高新技術産業（集團）股份有限公司（000661.SZ）發佈公告稱，公司子公司長春金賽藥業有限責任公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，GenSci144片境内生産藥品注冊臨床試驗申請獲得批準，適應症為苯丙酮尿症（PKU）。

GenSci144片是金賽藥業自主研發的一款靶向中性氨基酸轉運蛋白SLC6A19的口服小分子抑制劑，注冊分類為化藥1類。PKU是一種常染色體隱性遺傳病，全球新生兒檢出率約為1:23,930，中國約為1:11,000。當前標準治療方案為嚴格的低苯丙氨酸飲食配合特制醫用食品，現有藥物治療存在療效有限、給藥復雜等不足。GenSci144通過抑制腎小管對苯丙氨酸的重吸收降低血苯丙氨酸水平，不依賴患者體内殘餘的PAH酶活性，可適用於更廣泛類型的PKU患者，口服給藥有助於提升治療便利性。

此前，GenSci144片用於治療慢性腎臟病（CKD）的臨床試驗申請已獲受理。公司提示，藥品研發周期長、環節多，臨床試驗進程尚存在不確定性。

内容來源：有連雲